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21世纪,细胞疗法还远吗?

浏览:2143 来源:SKLMG
 

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (BCLI)是一家生物制药公司,该公司开发了以成人干细胞为基础的细胞疗法,可用于治疗多种神经退行性疾病,比如肌萎缩侧索硬化症(ALS),多发性硬化症(MS)和帕金森疾病(PD)。BrainStormNurOwn技术是采用间充质干细胞(MSCs)分化为神经元营养因子细胞(MSC-NTF cells)的生物方法。MSCs是成人多能干细胞的一种,它能分化为多种不同的细胞,其位于身体的多个组织中。BrainStorm的技术从病人的骨髓中分理出细胞,然后经过特异的培养方法进行体外培养使其诱导为NTFs细胞。最后这些MSC-NTFs细胞通过肌肉注射或者鞘内注射到病人体内。

 

NTFs是支持神经元增长、生存、分化和发育成熟的小分子蛋白多肽,其半衰期短且在靶位点的浓度低,简单的短暂注射无法取得较好的治疗效果。然而,基于细胞产生的NTFs具有稳定的浓度从而产生更好的治疗效果。事实上,BrainStorm已经有很好的实验数据表明在治疗前后NTFs浓度有明显的增加(如图:红色是治疗后,蓝色是治疗前的基线)。

 

BrainStormNurOwn技术也获得了临床数据的支持。BrainStormALS病人进行了临床开放性实验和随机双盲,安慰剂对照实验。方法的安全性是首要考虑的,第二是对治疗效果采用了修订版ALS功能量表(ALSFRS-R)进行检测,该量表测试了ALS疾病的12个症状,每个症状有0~4的打分标准,得分48是最好的,0分接近死亡。实验的注射药物的方式是24个对肱二头肌和肱三头肌肌肉注射和1个对脑脊液鞘内注射。剂量浓度在1~2百万个细胞。前三个月进行治疗,后期进行6个月的观察。

 

数据结果已经发表在JAMA Neurology1.实验结果表明,与治疗前三个月相比,ALS病情有缓慢的改善(如图)。更重要的是,NurOwn的治疗方法安全且耐受性良好,临床实验中没有出现死亡、治疗相关的副作用导致研究中断。这为进一步研究细胞疗法治疗ALS提供了可能。

 

当然,这并非说NurOwn技术现在就足以用来治疗ALS,每个人都相信它是一个突破性的医疗方法。事实上,它是一个好的迹象表明细胞疗法不仅可以抑制病情发展,还可以改善病情。BrainStorm计划就剂量问题将进行第三期实验,这为提高大量ALS病人生存率创造可能性。


Reference: JAMA Neurol. 2016 Mar;73(3):337-44. doi: 10.1001/jamaneurol.2015.4321.

Source: Jason Napodano CFA of BioNap Inc. for The Life Sciences Report


     
     
     
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